惡性腫瘤的治療藥物主要包括化療藥物、靶向藥物、免疫治療藥物和內分泌治療藥物等幾大類。具體藥物的選擇需根據腫瘤類型、分期及患者個體情況綜合決定。
化療藥物是傳統抗腫瘤治療的主要手段，常用藥物包括紫杉醇、順鉑和氟尿嘧啶。紫杉醇通過干擾微管功能抑制腫瘤細胞分裂，適用于乳腺癌、卵巢癌等多種實體瘤。順鉑作為鉑類化合物，能與DNA結合導致腫瘤細胞凋亡，廣泛用于肺癌、睪丸癌等治療。氟尿嘧啶是胸苷酸合成酶抑制劑，常用于消化道腫瘤的化療方案。
靶向藥物針對特定分子靶點發揮作用。吉非替尼通過抑制表皮生長因子受體酪氨酸激酶，用于EGFR突變陽性的非小細胞肺癌。曲妥珠單抗靶向HER2受體，顯著改善HER2陽性乳腺癌患者預后。伊馬替尼針對BCR-ABL融合基因，使慢性粒細胞白血病轉變為可控制的慢性病。
免疫檢查點抑制劑是近年突破性進展。帕博利珠單抗通過阻斷PD-1通路激活T細胞，在黑色素瘤、非小細胞肺癌中顯示持久療效。納武利尤單抗同樣作用于PD-1/PD-L1通路，獲批用于多種實體瘤的二線治療。阿替利珠單抗作為PD-L1抑制劑，在三陰性乳腺癌治療中具有優勢。
內分泌治療藥物主要用于激素依賴性腫瘤。他莫昔芬通過競爭性結合雌激素受體，降低乳腺癌復發風險。來曲唑抑制芳香化酶減少雌激素合成，適用于絕經后乳腺癌患者。阿比特龍阻斷雄激素合成關鍵酶，顯著延長前列腺癌患者生存期。
特殊類型腫瘤有特異性藥物。維莫非尼針對BRAF V600E突變，顯著改善黑色素瘤患者生存。奧希替尼作為第三代EGFR-TKI，可克服T790M耐藥突變。硼替佐米通過抑制蛋白酶體治療多發性骨髓瘤。
藥物聯合應用是臨床常見策略。FOLFOX方案聯合奧沙利鉑與氟尿嘧啶治療結腸癌，EC方案表柔比星聯合環磷酰胺用于乳腺癌新輔助化療。靶向藥物與免疫治療的組合也在多種腫瘤中展現協同效應。
治療過程中需密切監測不良反應。化療藥物常見骨髓抑制、消化道反應，靶向藥物可能引起皮膚毒性、間質性肺炎，免疫治療需警惕免疫相關不良反應。定期評估療效并及時調整方案對改善預后至關重要。
