“瓷娃娃”“漸凍人”“蝴蝶寶貝”“月亮孩子”……這些名字背后，對應的是多種罕見病。罕見病診療及管理是一個龐大復雜的系統工程，需要一部專門且系統的法律，來全面提升我國罕見病診療及管理水平。
今年全國兩會，全國人大代表、榮昌生物董事長王威東建議，加快對罕見病診療及管理專門立法，規范罕見病藥品醫療器械研發、審批，指導罕見病診療管理。同時，他也關注到我國創新藥企面臨的諸多困難，以及民眾臨床重大需求方面尚未被滿足的現狀，由此建議提高創新藥可及性。
針對罕見病診療及管理立法
罕見病藥物市場規模小，導致研發難度大、臨床試驗開展難，所需的研發時間更長、資金投入更高。此外，即使藥品研發成功并上市，仍面臨著一些難題。“比如說，市場準入時間較長，而產品專利期有限，專利到期后原研企業利潤面臨進一步下降風險。”王威東認為，多種原因導致罕見病藥物研發投資回報率低，企業回本難，普遍缺乏開發、生產罕見病藥物的能力和積極性。
“罕見病的診療是一個龐大的系統工程，而現有法律法規還不健全，罕見病的定義、發現、認定、發布、診斷、治療、藥品研發及供給、醫療保障等各方面都缺少法律的界定、約束和保障。”在王威東看來，鑒于罕見病診療及管理的系統性和復雜性，唯有通過對罕見病診療及管理進行專門的、系統的立法，才能從根本上破解罕見病保障困局，整體提升國家健康水平。
王威東建議，應立法明確罕見病的認定標準和程序，建立、完善罕見病目錄動態發布機制，建立罕見病診療體系規劃建設與管理，制定罕見病藥物、醫療器械的研發生產供給及激勵政策，完善配套醫療保障制度。
此外，王威東還建議明確界定各級有關部門職責，確保政策的系統性、協同性和精準性，設立罕見疾病藥物研發基金，提高財政經費保障力度，完善督導考核機制，推進目標責任落實，合力維護好罕見病患者的基本醫療權益。
提高創新藥可及性
罕見病治療藥物中，蛋白、抗體、基因等高技術所占的比重更高，這意味著罕見病藥物的創新含量更高。
隨著國家醫保準入談判機制不斷完善，國產創新藥進入國家醫保目錄的周期大大縮短，可及性得到有效提升，在不同程度滿足廣大患者急需的臨床需求同時，也促進了創新藥企的產業化進程。
“我們要使創新藥企的研發投入和商業轉化形成良性循環，不斷提升醫藥領域創新能力和積極性，持續推出廣大人民群眾需要的創新藥物，降低患者的醫療負擔，增加創新藥的可及性，以滿足尚未被滿足的重大臨床需求，并且保證我國創新藥物供給的戰略安全。”王威東說。
王威東建議，要創新談判藥品評估體系，實施定價保護機制。對臨床價值高、患者急需、替代性不強的創新藥，特別是同類首創、同類最佳的藥品，給予企業進入醫保目錄后5至8年的價格保護期，新增適應證以“零降價”方式進入醫保目錄，便于收回研發成本，保護新藥研發及開拓新適應證的積極性。
“目前，兩年的協議有效期不能滿足創新藥市場準入的周期要求，兩年協議期滿后又將面臨再次談判及降價，程序繁瑣且影響創新藥的可及性。”王威東建議將談判藥品進入醫保目錄的協議期延長至5年以上。
此外，王威東還建議加強對“雙通道”管理機制的督導落實，督促各省份將醫保談判藥品納入“雙通道”管理，確保“救命藥”能買到、能報銷；打通藥物可及性的“最后一公里”，有關醫療機構應在創新藥納入醫保目錄后第一時間采購使用，不受醫院藥事會限制，醫療機構主管部門不將創新藥納入“藥占比”考核范圍。
