替莫唑胺膠囊屬于烷化劑類抗腫瘤藥物，主要用于治療成人膠質母細胞瘤、間變性星形細胞瘤等惡性腦腫瘤。該藥物通過干擾DNA復制抑制腫瘤細胞增殖，但同時對正常細胞也有毒性作用，可能引起骨髓抑制、肝腎損傷等嚴重不良反應。
1、年齡限制：兒童用藥需嚴格評估風險收益比。替莫唑胺未獲批用于18歲以下患者，兒童器官發育不完善，藥物代謝能力較弱，更易出現骨髓抑制、肝腎功能異常等藥物毒性反應。臨床使用需由腫瘤專科醫生根據個體情況判斷。
2、特殊適應癥：兒童高級別膠質瘤等惡性腫瘤在常規治療失敗后，部分臨床研究嘗試超說明書用藥。需通過多學科會診制定方案，配合血藥濃度監測和毒性管理，家長不可自行給藥。
3、替代治療方案：兒童腦腫瘤首選放療聯合PCV方案丙卡巴肼+洛莫司汀+長春新堿，或采用依托泊苷、順鉑等兒童適用化療藥物。靶向治療如貝伐珠單抗也可作為選擇。
4、毒性管理：使用替莫唑胺需每周監測血常規，每周期前評估肝腎功能。出現Ⅳ級骨髓抑制時應永久停藥，同時需預防卡氏肺孢子蟲肺炎等機會性感染。
5、臨床試驗數據：EMA警示兒童使用替莫唑胺可能增加繼發惡性腫瘤風險。美國COG研究表明，兒童患者3-4級血液學毒性發生率高達58%，顯著高于成人患者。
兒童腫瘤患者應優先選擇兒童專科醫院進行治療。日常護理需保持高蛋白飲食如魚肉蛋奶，適當補充維生素B族和鐵劑。治療期間避免劇烈運動，注意口腔清潔和感染防護，定期進行神經認知功能評估。出現持續發熱、異常出血或意識改變需立即就醫。
