白血病治療需根據具體分型選擇藥物，常用治療藥物主要包括化療藥物、靶向藥物和免疫調節劑三類。
急性淋巴細胞白血病常用化療方案包含長春新堿、柔紅霉素和左旋門冬酰胺酶。慢性髓性白血病一線靶向藥物為伊馬替尼，二代藥物包括達沙替尼和尼洛替尼。急性髓系白血病可聯合使用阿糖胞苷與蒽環類藥物，靶向治療藥物如吉妥珠單抗適用于特定基因突變患者。
達希納 尼洛替尼
生產廠家：北京諾華制藥有限公司
功能主治：對既往治療（包括伊馬替尼）耐藥或不耐受的費城染色體陽性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者。
用法用量：本品的初始治療應該在對CML患者有治療經驗的醫師指導下進行。對伊馬替尼耐藥的定義是：伊馬替尼治療3個月未能達到完全血液學緩解、治療6個月未能達到細胞遺傳學緩解或治療12個月未能達到主要細胞遺傳學緩解，失去已經獲得的完全血液學緩解或細胞遺傳學緩解、疾病進展或出現耐藥的Bcr-Abl激酶突變。對伊馬替尼不耐受的定義是：盡管采用了最佳支持治療，在任何劑量和/或治療期間，患者仍由于3或4級不良事件的持續存在而中止伊馬替尼治療；或者，盡管采用了最佳支持治療，與伊馬替尼治療相關的2級不良事件仍持續時間≥1個月，或反復發生超過3次，不論是否劑量減少或中止治療。推薦劑量為每日2次，每次400mg，間隔約12小時，飯前至少1小時之前或飯后至少2小時之后服用。只要患者持續受益，本品治療應持續進行。膠囊應用水完整吞服，不應咀嚼或吮吸，不應打開膠囊。手接觸膠囊后應立即清洗。小心不要吸入膠囊中的任何粉末（比如膠囊損壞），也不要讓藥粉接觸皮膚或粘膜。如果發生皮膚接觸，用肥皂和水清洗局部。如果眼睛接觸了藥粉，用水沖洗。如果膠囊中的藥粉撒出，應該用手套和可棄去的濕毛巾擦去，置于密封的容器中正確丟棄。劑量調整：如果心電圖顯示QTc>480毫秒，則應停止服用本品，及時檢測血清鉀和鎂，如果血清鉀和鎂低于正常值低限，則應補液使之達到正常范圍，并必須檢查合并用藥的情況；如果QTcF恢復到480毫秒，則應停止使用本品。任何1次的劑量調整，均應在7天后復查心電圖。如果出現血液學毒性（加速期：ANC20×109/升以上，或者慢性期患者血象恢復至ANC>1.0×109/升或血小板>50×109/升，則可以重新按照初始劑量服用。如果血象仍然低，可考慮減低本品劑量，每日服用1次，每次400mg。如果出現有顯著臨床意義的中度或嚴重的非血液學毒性，應該中止服藥；一旦毒性緩解，可以恢復每日1次，每次400mg的劑量。如果臨床上適合，可考慮將劑量重新增加至每日2次，每次400mg。血清脂肪酶升高：如果出現3-4級血清脂肪酶升高，劑量應降低至每日1次，每次400mg或中止服藥。應每月監測血清脂肪酶。膽紅素和肝轉氨酶升高：如果出現3-4級膽紅素升高，劑量應降低至每日1次，每次400mg或中止服藥。應每月監測膽紅素和轉氨酶。特殊劑量推薦兒童和青少年：尚無在兒童或青少年中進行的臨床研究。所以不推薦用于治療小于18歲的患者。老年患者：對超過65歲的患者，不需要進行特殊的劑量調整。腎功能不全的患者：尚無在腎功能不全的患者中進行的臨床研究。本品及其代謝產物只有少部分經腎排泄，所以預計腎功能不全的患者并不會出現總體清除率的降低。對腎功能不全的患者，不需要進行劑量調整。肝功能不全的患者：沒有在肝功能不全的患者中對本品進行過研究。所以對轉氨酶超過正常值2.5倍或膽紅素升高超過正常值1.5倍的肝功能不全患者，不推薦本品治療。
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化療藥物通過殺傷快速增殖的腫瘤細胞發揮作用，常見副作用包括骨髓抑制和消化道反應。靶向藥物針對白血病細胞特異性靶點，如伊馬替尼通過抑制BCR-ABL酪氨酸激酶活性起效。免疫調節劑如干擾素α可用于慢性白血病維持治療。
特殊類型白血病需個體化用藥，急性早幼粒細胞白血病可采用全反式維甲酸聯合三氧化二砷。治療過程中需定期監測血常規和骨髓象，根據療效和不良反應調整用藥方案。造血干細胞移植前需使用大劑量化療藥物進行預處理。
出現發熱、出血或嚴重貧血等癥狀時應及時就醫。治療方案需由血液科醫生根據病情分期、危險度分層和基因檢測結果制定，患者不可自行調整用藥。治療期間需加強營養支持，保持口腔和肛周清潔以預防感染。
